为什么原创药“零”的突破,首获外国药监局儿童罕见病资格

科技5分钟前感谢 陈曦

感谢11月8日获悉，南开大学化学院、药物化学生物学China重点实验室陈悦教授团队历时12年攻关得编号为ACT001得抗脑胶质瘤药物获得美国药监局FDA批准得儿童罕见病资格（简称RPDD）。在华夏来自互联网候选新药中，ACT001是第一个获得美国RPDD资格得品种，这也是ACT001继2017年获得针对胶质母细胞瘤（GBM）得美国孤儿药资格，2018年获得GBM得欧盟孤儿药资格之后得又一重大突破。

据了解，RPDD也是申请和获得优先评审券（PRV）得资格证，而PRV是美国FDA为了鼓励公司针对儿童罕见疾病开发新药，授予新药上市快速评审得优先券。

此次ACT001获批得RPDD主要针对一种儿童罕见疾病：带H3K27突变得弥漫性中线胶质瘤（DMG），以前往往称为更小范围得弥漫性内生型脑桥胶质瘤（简称DIPG）。陈悦介绍：“这种疾病是脑胶质瘤得一种，好发于5—10岁得儿童，因为无法手术切除处于脑干部位得肿瘤，因此临床预后极差，中位生存期仅9—12个月，2年生存率在10%—25%，长期生存率不足1%。”而目前DIPG得治疗没有获批得药物，连目前胶质瘤治疗得可靠些药物替莫唑胺，也未取得明显疗效。

ACT001是一种多靶点小分子免疫调节剂，能够很好地穿过血脑屏障，并且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其它药物提高入脑浓度，因此ACT001可用于颅内疾病得治疗。目前ACT001在全球已开展6项二期临床与2项儿童一期临床试验。其中，ACT001获得RPDD，主要支持数据来自于澳洲医生David Ziegler课题组治疗DIPG得临床试验结果，该结果以报告形式公布于2021年6月11日得美国神经肿瘤学会（SNO）儿童脑瘤会议。

陈悦教授团队为华夏DIPG患者申请临床试验方案进行了调整，将剂量升高3倍，直至530-700mg/m2 B发布者会员账号以上得剂量，并采用在澳洲成功试用得新配方胶囊。相比老配方胶囊，该新配方胶囊含有等量得活性药物，但是体积小了大约3倍，且内容物完全水溶，方便患者服用。由于ACT001在一定剂量范围内对正常细胞有抗氧化与抗炎得保护作用，在超高剂量下仍然有很好得安全性。一位DIPG患儿服用700mg/m2 B发布者会员账号（相当于成人每天3克）得剂量超过1年，未出现药物相关得严重副作用。目前ATC001正在积极申报以上市为目标得欧美澳关键性二期临床试验。

感谢：刘义阳

审核：朱丽